"Mamy to! W organizmie Niny płynie nowy gen". Dziewczynka jest już po podaniu leku

- Dziś przed południem Nina dostała terapię genową, czyli upragniony nasz lek - mówi Tomasz Słupski, tata dziewczynki. - Jesteśmy właśnie już po podaniu leku, bardzo się cieszymy, że Nina jest już chroniona, ma w swoim organizmie nowy gen, który będzie informować o produkcji białka. Jesteśmy bardzo szczęśliwi i dziękujemy wszystkim, którzy przyczynili się do tego, że możemy odmienić zdrowie i życie Niny. Dziękujemy pięknie.

Nina otrzymała lek w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie w formie jednorazowego dożylnego wlewu. Terapia genowa, którą otrzymała dostarcza brakującą część genomu, dzięki temu jej organizm będzie mógł produkować białko SMN niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni.

Pierwsze efekty w poprawie m.in. funkcji motorycznych i oddechowych powinny być widoczne po 3-4 tygodniach od podania leku.​