Na ten dzień czekał każdy, kto wspierał Ninę. Dziewczynka jutro dostanie lek na SMA

- Proszę trzymajcie kciuki żeby wszystko było dobrze - mówi Tomasz Słupski, tata Niny. - Po dziewięciu miesiącach trudnej walki właśnie idziemy do szpitala. Dzisiaj Nina będzie przyjęta do szpitala i plan jest taki, że jutro będzie miała podany lek. Przed nami jeszcze szereg badań, ale najprawdopodobniej jutro będziemy mogli cieszyć się z tego, że Nina wreszcie dostanie lek.

Dziewczynka i cała jej najbliższa rodzina przez ostatnie pięć tygodni izolowali się.

- Nina czuje się okej - dodaje tata Niny. - Co chwila jesteśmy badani, przez ten okres Nina cały czas jest zdrowa. Czekamy na podanie lekarstwa. Trzymajcie kciuki i dziękuję pięknie za pomoc, wsparcie w zbiórce, bo dzięki temu już jutro Nina będzie mogła dostać wymarzone lekarstwo. Dziękuję.

Nina otrzyma terapię genową w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. Lek podawany jest w formie jednorazowego dożylnego wlewu. W szpitalu w Lublinie otrzymało go już 21 dzieci z całej Polski.

- U wszystkich dzieci obserwowaliśmy poprawę - mówi prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. - Dzieci zniosły podania dobrze, czują się dobrze, robią bardzo duże postępy jeżeli chodzi o poprawę siły mięśniowej, poprawę motoryki. Widzimy poprawę w ich funkcjonowaniu, co odzwierciedla się w fizjoterapeutycznej ocenie poprzez wykonywanie testów fizjoterapeutycznych ukierunkowanych na dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Terapia genowa, którą otrzyma Nina dostarcza do organizmu brakującą część genomu, dzięki temu jej organizm będzie mógł produkować białko SMN niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni. Pierwsze efekty w poprawie m.in. funkcji motorycznych i oddechowych powinny być widoczne po 3-4 tygodniach od podania leku.