Najdroższy lek świata blisko refundacji! Jest pozytywna opinia [AUDIO, ROZMOWA]

To duży krok w kierunku bezpłatnego podawania preparatu wartego 9 i pół miliona złotych. Pozytywną decyzję AOTMiT wydała 26 lutego br.

- Na tę decyzję czekało całe środowisko medyczne i rodzice dzieci chorych na SMA - mówi w rozmowie z nami dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z kliniki neurologii dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie i wojewódzka konsultantka w dziedzinie neurologii dziecięcej.

- Decyzja ta oznacza oczywiście początek dalszego procedowania w ministerstwie zdrowia. Czekają nas jeszcze konsultacje z ekspertami i rozmowy z firmą - wyjaśnia prof. Chrościńska-Krawczyk, której zespół bierze udział w procesie refundacyjnym.

Starania o refundację potrwają do pół roku. - Wszystko jest na bardzo dobrej drodze. Mam nadzieję, że już wkrótce dzięki pełnej refundacji rodzice nie będą musieli organizować zbiórek publicznych - dodaje lekarka.

Grono eksperckie ustala także szczegółowe kryteria włączania pacjentów do programu lekowego w ramach refundacji.

Przypomnijmy, że od kwietnia 2020 roku preparat podawany jest w Polsce. Na zasadach komercyjnych jako jedyny terapię stosuje właśnie Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie.

Leki podawane pacjentom z zagranicy

Do tej pory lek otrzymało 10 małych pacjentów. Kolejni są przygotowywani. To m.in. dzieci z Ukrainy czy z Białorusi.

Pieniędzy na najdroższy lek świata potrzebuje np. Kirill Kondrashev z Ukrainy z obwodu donieckiego. Rodzice przeprowadzili się do Warszawy, bo w Ukrainie dzieci z SMA nie są leczone.

- Dzięki ubezpieczeniu taty z miejsca pracy, chłopiec na razie dostaje refundowaną w Polsce spinrazę. Kirill otrzymał też sprzęt wspomagający i trzy razy w tygodniu jest rehabilitowany - mówi nam Agata Kolwińska, wolontariuszka pomagająca rodzinie.

Chłopiec dostał jednak lek z opóźnieniem. Dopiero w 7 miesiącu życia. - Przed przyjazdem rodzice musieli uzbierać m.in. na pierwszy czynsz i paliwo - dodaje Kolwińska.

Na refundację chłopiec już nie zdąży. Aby pomóc wygrać walkę z czasem, ułatwić życie z chorobą oraz umożliwić terapię genową Kirilla w lubelskiej klinice, wystarczy poznać jego historię na Kirill kontra SMA.

Przesiew polskich noworodków

Kolejną pozytywną wiadomością jest zgoda na badania przesiewowe polskich noworodków w kierunku SMA. Diagnostyka pozwoli uniknąć rozwoju choroby na wczesnym etapie i ułatwi leczenie.

- Jeśli okaże się, że u któregoś dziecka pojawi się mutacja, stwierdzimy tę chorobę, wprowadzimy terapię zanim pojawią się objawy kliniczne SMA. A to złagodzi rozwój choroby - tłumaczy konsultantka.

Badania przesiewowe będą realizowane w 2021 roku najpierw w województwie mazowieckim, potem w następnych 10 województwach, w tym na Lubelszczyźnie.

W Polsce dotychczas refundowany jest jeden lek na SMA dziecięce. Równolegle nad refundacją zolgensmy, trwają prace nad udostępnieniem trzeciego preparatu. Chodzi o doustny lek dedykowany pacjentom, którzy nie kwalifikują się do terapii genowej.