Najdroższy lek świata będzie na stałe podawany w lubelskiej klinice [AUDIO, ROZMOWA]

Po raz pierwszy w Polsce lek był podany 29 kwietnia 2020 roku u małego pacjenta z Siedlec. - Przed podaniem Kacper utracił umiejętność samodzielnego siadania, nie był w stanie osiągnąć żadnych wyższych pozycji. Obecnie staje się silniejszy, jego tułów jest stabilny, odzyskał utracone umiejętności, a niedawno zaczął raczkować. To oczywiście efekt leczenia farmakologicznego i stałej, systematycznej rehabilitacji - mówi nam Iga Przybyłowska-Boruta, mama chłopca.

- Przed nami jeszcze długa droga i ciężka praca, ale jesteśmy pełni nadziei i dobrej myśli - dodaje.

Coraz więcej małych pacjentów

Do tej pory lubelscy specjaliści zastosowali terapię u dziewięciorga dzieci. - Pozostałe również czują się dobrze. Zniosły podanie dobrze, co odzwierciedla się w fizjoterapeutycznej ocenie testów ukierunkowanych na dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni - mówi dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z kliniki neurologii dziecięcej USD w Lublinie i wojewódzka konsultantka w dziedzinie neurologii dziecięcej.

Do podania leku przygotowują się już kolejni pacjenci, m.in. 19-mięsięczna Nina z Lublina. - Jesteśmy pod stałą kontrolą lekarską. Mamy też umówione wizyty kontrolne ze specjalistami z lubelskiej kliniki. Chcemy sprawdzić, jak Nina się czuje i przygotować ją do podania leku - tłumaczy nam Jolanta Słupska, mama dziewczynki.

Lek nadal bez refundacji

Rodzice małych pacjentów nadal korzystają z procedury importu docelowego i sprowadzają lek z zagranicy, organizują także zbiórki publiczne. - Miejmy jednak nadzieję, że przyjdzie taki czas, że lek będzie dostępny w programie lekowym. Powinien być dedykowany dzieciom najmłodszym, u których dopiero postawiono rozpoznanie albo dzieciom przedobjawowym - tłumaczy Chrościńska-Krawczyk.

Jego ewentualna refundacja zależy od wyniku przesiewowych badań pilotażowych prowadzonych w lubelskiej klinice.

Aby podjąć terapię, można bezpośrednio kontaktować się z kliniką neurologii dziecięcej USD w Lublinie.

W Europie lek od niedawna podaje się też m.in. w Czechach, w Niemczech czy w Rosji. Do terapii genowej z wykorzystaniem zolgensmy szykują się też inne polskie szpitale.