- Czujemy się niezwykle szczęśliwi. Odczuwamy wielką ulgę, że to już, że nie będzie żadnych skutków ubocznych. Wszystko przebiegło zgodnie z planem i bez komplikacji. Bardzo żałuję, że męża nie mogło być z nami. Z uwagi na obostrzenia związane z koronawirusem, ale wiedzieliśmy o tym od początku. Ja byłam podczas zabiegu z Kacprem. Oczywiście z zachowaniem wszystkich środków ostrożności. Wszyscy byliśmy odpowiednio ubrani. Liczyliśmy, że może zaśnie podczas podania leku, ale to chyba nie była ta pora. Był jednak spokojny. Na obserwacji pozostaniemy do piątku – mówi Radiu Eska Iga Przybyłowska-Boruta, mama chłopca. - Nasz mały pacjent czuje się dobrze. To jest najważniejsze. Naszym celem jest przede wszystkim leczyć - mówi nam prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej.
Przypomnijmy, że lubelska klinika jako jedyny ośrodek w Polsce w obliczu epidemii koronawirusa zdecydowała się podać lek, który został dostarczony do placówki ze Stanów Zjednoczonych. Zespół lekarski, na czele z profesor Magdaleną Chrościńską-Krawczyk, wojewódzką konsultantką w dziedzinie neurologii dziecięcej, przeszedł specjalne szkolenie w połowie kwietnia. Był to jeden z wymogów i etapów procedury tzw. importu docelowego, z którego skorzystali rodzice chłopca, uzyskując zgodę Ministerstwa Zdrowia na leczenia na terenie kraju.
To ogromny sukces polskiej medycyny, ale przede wszystkim lubelskich neurologów. W proces terapeutyczny zaangażowani byli, m.in. dr. hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, wojewódzka konsultantka w dziedzinie neurologii dziecięcej, prof. dr hab. n. med. Krystyna Mitosek-Szewczyk, kierowniczka Kliniki Neurologii Dziecięcej USD w Lublinie, dr n. med. Mirosław Jasiński. - Od początku dyrekcja, lekarze i personel pielęgniarski okazali nam ogromne wsparcie w tym trudnym dla nas czasie. Jesteśmy bardzo wdzięczni. Opieka jest na najwyższym poziomie i pod kątem medycznym, i ludzkim. Bardzo się cieszymy, że tutaj akurat trafiliśmy - mówi nam pani Iga.
O podaniu leku w lubelskiej klinice Radio Eska informowało już 17 kwietnia. Przeczytaj:
- Rodzice zwrócili się z prośbą do dyrekcji o przeprowadzenie terapii u nas. Zarówno dyrekcja, jak i klinika zgodziliśmy się. Nigdy nie baliśmy się wyzwań. Podjęliśmy się podania tego leku. Z jednej strony panuje epidemia, ale z drugiej strony chorują dzieci i potrzebują naszej pomocy, tej pomocy udzielamy. Oczywiście przy zachowaniu wszelkich środków ostrożności i procedur z uwagi na panującą pandemię – mówiła nam prof. Magdalena Chrościńśka-Krawczyk.
Cała redakcja trzyma kciuki za Kacperka i za jak najlepsze efekty terapii. Zobacz zdjęcia i wideo z rekordowej zbiórki pieniędzy na terapię chłopca.
Rdzeniowy zanik mięśni to choroba nerwowo-mięśniowa uwarunkowana genetycznie. Od kilku lat w Polsce lekiem stosowanym w terapii, dedykowanym najmłodszym dzieciom jest nusinersen (spinraza). Z terapii tej korzystał także Kacper. – Bardzo dobre efekty mamy leczenia tym lekiem, szczególnie u tych dzieci najmłodszych. Im wcześniej jest postawione rozpoznanie i wdrożone leczenie, tym efekty są lepsze. Możliwości na szczęście już mamy i leczenie trwa, jest kontynuowane mimo epidemii koronawirusa. Natomiast z nowym lekiem, zolgensmą, pojawiły się nowe możliwości, z których też chcemy korzystać. Mamy nadzieję, że ten lek z czasem stanie się ogólnodostępny dla wszystkich dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, szczególnie dla maluchów, bo dla nich jest zarezerwowany. Na efekty terapii trzeba jeszcze poczekać – tłumaczy profesor Chrościńska-Krawczyk. - Lek dopiero został podany. Kacper był w dobrym stanie przed przyjęciem. Szczęśliwie ma drugi typ SMA, o łagodniejszym przebiegu, niemniej, nikt się na razie nie odważy o mówieniu o realnych efektach. Mamy duże nadzieje - dodaje mama chłopca.
Do lubelskiej kliniki wpływają już kolejne zgłoszenia w sprawie leczenia małych pacjentów, zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni. - Dostajemy kolejne zgłoszenia od rodziców - mówiła nam prof. Chrościńska-Krawczyk. - Bardzo się cieszymy, że przetarliśmy szlaki innym dzieciom. Wyjazd do Stanów nie jest potrzebny. Zgoda Ministerstwa Zdrowia jest jednak wydawana jednorazowo i indywidualnie, natomiast okazało się, że jest to możliwe - mówi Boruta.
W ramach importu docelowego z zagranicy możesz sprowadzić leki, które:
- nie mają swojego odpowiednika w Polsce (nie ma leku, który zawiera tą samą substancję czynną, postać i dawkę),- nie były przedmiotem postępowań, w których prezes URPL odmówił im dopuszczenia do obrotu, przedłużenia takiego pozwolenia, bądź w których cofnął pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
