Resort zdrowia: Polska znajduje się wśród krajów, które zapewniają kompleksowe leczenie SMA.
Rodzina SMA: To wielki dzień. Nasze dzieciaki, od razu po urodzeniu dostaną lekarstwa, które zmienią ich życie.
Lekarze: To większe możliwości leczenia.
Polska obok Austrii, Czech i Niemiec wprowadza pełny program opieki noworodków z SMA.
- Na wrześniowej liście znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego - powiedział Adam Niedzielski, szef resortu zdrowia, podczas poniedziałkowej konferencji prasowej.
Na nowej liście leków programu walki z SMA znalazły się też dotychczas dostępna bezpłatnie spinraza i nowy evrysdi (rysdypalm). Stosowany będzie doustnie, a podawany dzieciom, które do terapii genowej się nie kwalifikują.
- Wszystkie trzy będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na SMA - informuje Fundacja SMA.
Przypomnijmy, że preparat od kwietnia 2020 roku podawany jest komercyjnie w Polsce przez Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie. Do tej pory leczenie pomogło 33 dzieciom.
- Ta decyzja to większe możliwości terapeutyczne - mówi nam prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii dziecięcej USzD, która zajmuje się leczeniem dzieci z SMA w Lublinie.
- To bardzo dobra decyzja. Mamy dostępne trzy leki, w tym terapię genową, najdroższym lekiem świata - dodaje.
Lek podawany będzie dzieciom do 6. miesiąca z programu przesiewu noworodkowego. - Czyli u chorych przed- i skąpoobjawowych, tzn. w przypadkach, gdzie zastosowanie terapii genowej przynosi najlepsze efekty – zaznacza neurolożka. I dodaje, że nie są to obostrzenia, a jedynie kryteria włączenia do terapii. Pozostali nadal będą mogli skorzystać z leku na zasadach komercyjnych.
- Myślę, że zbiórki nadal będą trwały. Pacjenci będą mogli z tych podań korzystać - tłumaczy.
Rodzina SMA w euforii!
Niespełna roku temu, 17 września, lek w Lublinie dostała trzyletnia dziś Nina Słupska. Wtedy dla rodziców był to wielki dzień. Dzisiaj równie wzruszony o decyzji ministerstwa opowiada nam Tomasz Słupski, tata dziewczynki.
- To wielki dzień. Możemy się cieszyć, bo dzieciaki dostaną od razu w przesiewie i po urodzeniu lek, który zmieni ich życie. Da im możliwość pełnosprawnego rozwoju – mówi Tomasz Słupski, tata Niny.
- My na co dzień wiemy, co ten lek daje. Zmienia życie. Nina po terapii zyskała wiele. To nowy etap w jej życiu. Wielki ukłon dla tych, którzy walczyli, pisali petycje. Ukłony dla lekarzy, szpitala dziecięcego w Lublinie i prof. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk, która walczyła o tę terapię – dodaje wzruszony.
Od 28 marca 2022 roku we wszystkich województwach w Polsce działa program badań przesiewowych w kierunku SMA. Ten sposób diagnostyki pozwala zatrzymać rozwój choroby na wczesnym etapie i ułatwia dalsze leczenie. Dzięki temu 39 małych pacjentów włączono do terapii.
