Lek na rzadką chorobę jest bezpieczny. Rekrutacja pacjentów przedłużona

Jak dotąd wszystko idzie po myśli lekarzy i pacjentów. W badaniach w tej chwili bierze udział stu pacjentów. To o połowę więcej niż rok temu. – Jesteśmy bardzo zadowoleni i chcemy przedłużyć zarówno kwalifikacje, jak i badanie o dwa lata – mówi nam szef projektu i kierownik kliniki neurologii Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie, prof. Konrad Rejdak.

– Pamiętajmy, że mówimy jednak o leczeniu eksperymentalnym. Testujemy nową metodę leczenia, ale z lekiem, który jest obecny w praktyce klinicznej – przypomina prof. Rejdak.

Jak pisaliśmy, docelowo w badaniach ma wziąć udział ok. 200 pacjentów z całej Polski. To bardzo dużo, biorąc pod uwagę, że miastenia gravis to choroba rzadka, trudna w diagnozie i w leczeniu. Tylko w Polsce zmaga się z nią ok. 10 tys. osób. W województwie lubelskim kilkaset.

Jak tłumaczy neurolog, jednym z założeń programu jest udostępnienie nowego leczenia różnym podgrupom pacjentów: W różnym kontekście klinicznym, nie ingerując jednocześnie w czasie badań w ich standardowe leczenie.

To ważne, bo mówimy o chorobie o podłożu autoimmunologicznym, ale i genetycznym czy cywilizacyjnym. W rezultacie wiele czynników i okoliczności prowadzi do męczliwości mięśni, a w konsekwencji do zaburzeń chodzenia, mowy, a nawet śmierci. Dotychczasowe terapie nie były wystarczająco skuteczne i prowadziły do zwyrodnień miastenicznych.

Opracowana pod kierunkiem lubelskich specjalistów terapia miałaby więc przede wszystkim rozszerzyć krajowy program leczenia, co podniosłoby chorym jakość życia. Skuteczności leku na razie potwierdzić nie można, jednak na podstawie dotychczasowych obserwacji możemy powiedzieć o jego bezpieczeństwie.

– Pacjenci są pod stałą opieką. Są bezpieczni. Czują się dobrze. Cieszymy się, że dobrze reagują na lek. Na razie badanie jest jednak zaślepione. Jego atutem jest to, że po zakończeniu każdy będzie mógł skorzystać z naszej terapii – mówi Rejdak.

Bo należy podkreślić, że klasyczne i standardowe leczenie – oparte głównie o leki sterydowe i immunosupresyjne – dalekie jest od ideału. Wywołuje skutki niepożądane, a w długiej perspektywie pacjenci odrzucają leki. Nie mogą pracować i prowadzić życia towarzyskiego.

– Dlatego nasza metoda ma rozszerzyć świadczenia NFZ. Ta terapia ma zastąpić dotychczasowe leczenie – słyszymy.

Stary lek, nowa metoda

Innowacyjność lubelskiej terapii polega na nowym wykorzystaniu kladrybiny. Preparat znany jest w medycynie od 30 lat. Wcześniej stosowany był w leczeniu chorób neurologicznych, hematologicznych czy autoimmunologicznych, m.in. w białaczce czy stwardnieniu rozsianym. W przypadku miastenii, jego odpowiednie dawkowanie daje szanse na cofanie się objawów.

Pacjenci uzyskują konsultację, diagnozę lub jej potwierdzenie oraz pełną opiekę medyczną. W połowie rekrutacji medycy chcą przeprowadzić wstępną analizę wyników.

– Mam nadzieję, że być może uda się to najbliższej wiosny. Wszystko zależy jednak od okoliczności, także pandemiczno-wojennych – tłumaczy szef projektu.

Ważne jest także tempo samej rekrutacji i szybkie dotarcie z informacją do chorych. Pacjentów jest niewielu, zmiany w narodowym programie leczenia są niezbędne.

Jak mówiła nam jakiś czas temu pani Izabela z województwa łódzkiego, terapia przynosi pozytywne rezultaty już po paru tygodniach. Problemem jest jednak brak komunikacji z własnym lekarzem, tym samym uzyskanie diagnozy.

– Bo człowiek tuła się od lekarza do lekarza. Zostałam pozostawiona sama sobie. Dobrze, że jest internet. Przeczytałam publikacje o badaniach i tak trafiłam do Lublina – dodaje.

Tu dochodzimy do meritum i problemów systemowych przypisanych do tzw. chorób rzadkich. Dlatego pytamy, czy chodzi o brak informacji, czy brak chęci lekarzy do nowych terapii?

– Rzeczywiście dostajemy informacje od pacjentów o braku wiedzy na temat programu. Pacjenci chętniej reagują, kiedy przedstawimy im nasz program – mówi prof. Rejdak. – Wspiera nas w tym teraz ABM. Staramy się informować też naszych kolegów lekarzy, aby jak najszerzej docierali do pacjentów – twierdzi. – Wierzymy, że skierują ich do nas – dodaje.

Poza Lublinem rekrutacje rozpoczęły już ośrodki partnerskie. To m.in. placówki kliniczne z Warszawy, Krakowa i z Zabrza. Wkrótce pacjentów przyjmować będą szpitale ze Szczecina i Poznania. Organizatorzy badania starają się o przedłużenie programu do końca 2025 roku.

Zainteresowani współpracą są także badacze z Londyn Royal Hospital, University of Virginia oraz Instytut Neurologii z University College London. Po powodzeniu testów, polski lek będzie mógł być bowiem podawany na szeroką skalę, właśnie pacjentom zagranicznym.

Program uzyskał 26 milionów złotych z Agencji Badań Medycznych. Jest to największy grant naukowo-badawczy w historii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.